从进口依赖到本土创新 儿童稀有病创新药复迈宁®开出全国首批处方
2025年6月18日，由复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（复迈宁®）在上�！⒆鹆鶽6集团、广东、山东、江苏、湖南等多个省市医院开出首批处方，上海首位患者完成购药。复迈宁®是中国首个且目前独一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年 I 型神经纤维瘤�。∟F1）双顺应症的靶向药物。多地首批处方开出标志着这一创新药物正式投入临床运用，为相关肿瘤稀有病患者带来高质量的治疗新选择。
多地开出首批处方
实在提升稀有药物可及性
国产创新药芦沃美替尼片从获批上市到全国多地开出首批处方，废除了稀有病从“无药可医”和“有药难及”的双重困境，实在提升了在稀有病患者中的药物可及性，填补了国内相关领域的治疗空白，具有里程碑意义。
上海交通尊龙Z6集团医学院附属第九人民医院整形内科主任医师林晓曦教授表示：“芦沃美替尼片此次正式进入临床运用阶段，不只是本土创新药在神经纤维瘤�。∟F1）治疗领域完成零的打破，更是我国医药企业创新研发实力的有力彰显。我们等待芦沃美替尼片可以仰仗扎实的临床数据，在真实世界中为更多中国患者带来实在的健康福祉，惠及更多的中国患者。”
上海交通尊龙Z6集团医学院附属第九人民医院整复内科副主任医师胡晓洁教授表示：“芦沃美替尼的疗效和安全性的药物临床研讨数据令人鼓舞，为临床治疗提供了新的治疗方案，为NF1患儿及其家庭带来希望。”
本土稀有病药物新打破
为神经纤维瘤患者带来临床可及
1型神经纤维瘤病(NF1)是一种稀有�。浅Ｈ旧逑孕砸糯膊�。NF1疾病负担较重，毁容、疼痛、运动妨碍、降低生活质量，病情严重者甚至可危及生命。NF1呈现出家族遗传性的特点，是最常见的神经纤维瘤病类型，占稀有病神经纤维瘤病(NF)的96%。临床数据显示，约30%-50%的NF1患者经全身影像学检查可发现患有丛状神经纤维瘤（PN），在儿童期生长迅速，可形成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高[1]，迫切需求开发相关靶向药物，协助患者以及家庭摆脱疾病苦楚。
芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，经过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡。
从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，起效快，为临床治疗提供新选择。Ⅱ期药物临床实验显示，中位随访工夫为15.1个月，最佳客观缓解率（ORR）为60.5%，中位至缓解工夫（TTR）4.7个月，且在安全性方面可控可耐受[2]。可见，芦沃美替尼不只快速起效，耐受性良好，且具有明显的抗肿瘤活性。芦沃美替尼为无法手术或不能经过手术获得理想治疗效果且又必须治疗的丛状神经纤维瘤（PN）患者提供了较理想的靶向药物。
弥补治疗领域空白
为LCH及组织细胞肿瘤患者带来新希望
组织细胞肿瘤是一种稀有的恶性肿瘤，临床表现差异很大，除具有普通肿瘤的侵袭性、转移性等特点外，还因细胞来源和分化形状不同而存在一些独特特点。当前，成人组织细胞肿瘤暂无标准的一线治疗方案，治疗方案的选择取决于受累部位和病情严重程度，如成人LCH的治疗包括化疗、靶向治疗等，但对于复发难治性病例，治疗选择有限。芦沃美替尼的Ⅱ期临床实验显示，29例患者中客观缓解率（ORR）达82.8%，中位至缓解工夫仅2.9个月，且安全性良好，能明显改善患者生活质量[3]。
除上述顺应症外，芦沃美替尼还在开展针对低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的临床实验，将来有望覆盖更多疾病领域。将来，复星医药也将在研发上持续投入，持续推进创新药物纳入国家医保目录，以进一步降低患者用药负�！Ｓ氪送�，复星医药积极参与公益项目，设立星爱121专项基金，经过“星芽”儿童稀有病关爱举动，救助贫穷稀有病患儿。
参考文献：
1. ? Fisher MJ, et al. Management of neurofibromatosis type 1-associated plexiform neurofibromas. Neuro Oncol. 2022;24(11):1827-1844.
2. ? Jinhu Wang, Wenbin Li, Kang Zeng et al. ASCO 2025 ABS 10044.
3. ? Cao XX,Zhu Q,Zhen C, et al. EHA 2024 P559.
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