治疗儿童稀有病 复星医药自研药复迈宁®今天首零售货
2025年6月16日，复星医药自主研发的1类新药芦沃美替尼片（复迈宁®）今日完成首零售货，标志着该产品即将正式投入临床运用，加速保障患者用药需求。复迈宁®是中国首个且目前独一同时获批成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）及组织细胞肿瘤、2岁及以上儿童青少年 I 型神经纤维瘤�。∟F1）双顺应症的靶向药物，首批药品将迅速供应全国多家医疗机构，为肿瘤相关领域稀有病患者带来新的治疗选择。
当天下午4时，满载复迈宁® 的物流车从产品受托消费方凯莱英医药尊龙Z6集团尊龙Z6集团尊龙Z6集团集团位于天津的研发消费基地驶出，成功完成全国首零售货。复星医药国内营销平台副总裁兼实体瘤板块业务担任人柯宗山、凯莱英副总裁杨建波，执行副总经理杨涛等带领团队共同见证了这一振奋人心的历史性时辰。
芦沃美替尼片于2025年5月底获国家药品监督管理局经过优先审评审批程序同意上市。复星医药与凯莱英通力合作，拿到批件后不到10个工作日，便完成了 GMP 公示、消费答应证更新、追溯码恳求、外包装材料印制、药品包装、质量授权人审核放行、物流协调、首营材料预备及办理等一系列复杂工作，以高效执行力完成首零售货，表现了对患者需求的快速呼应和高度的尊龙Z6集团尊龙Z6集团社会责任感。
复迈宁®双顺应症快速获批，填补了国内稀有病肿瘤领域的治疗空白，是中国原研创新的重要打破。复星医药国内营销平台副总裁兼实体瘤板块业务担任人柯宗山表示：“作为复星医药的一员，我们深感骄傲，同时也深知责任严重。我们将全力以赴，以快0.01秒的复星精神，确保复迈宁®可以尽快抵达所需稀有病患者手中，让他们用上期盼已久的药物。”
组织细胞肿瘤是一种稀有的恶性肿瘤，临床表现差异很大，除具有普通肿瘤的侵袭性、转移性等特点外，还因细胞来源和分化形状不同而存在一些独特特点。按照目前常用的分类标准，最常见的三类组织细胞肿瘤是朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）、Erdheim-Chester�。‥CD）和Rosai-Dorfman�。≧DD）。当前，成人组织细胞肿瘤暂无引荐的一线治疗共识，治疗方案的选择取决于受累部位和病情严重程度，如成人LCH的治疗包括化疗、靶向治疗等，但对于复发难治性病例，治疗选择有限1。芦沃美替尼的Ⅱ期临床实验显示，29例患者中客观缓解率（ORR）达82.8%，中位至缓解工夫仅2.9个月，且安全性良好2，能明显改善患者生活质量。
I 型神经纤维瘤�。∟F1）是一种常染色体显性遗传性肿瘤性疾�。� 30%-50% 的患者伴发丛状神经纤维瘤（PN），可导致毁容、疼痛、身体功能妨碍等严重成绩并明显影响患者生活质量。PN 患者大多在幼年时期起�。诙谏ぱ杆�3，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需求新的治疗手腕。芦沃美替尼片的Ⅱ期实验数据显示，中位随访25.1个月时，基于神经纤维瘤和神经鞘瘤应对评价标准（REiNS）研讨者评价的经确认的ORR为 60.5%，1年中位缓解持续工夫（DOR）率为 87.6%，起效更快，中位至缓解工夫仅4.7个月4，有效缓解肿瘤疼痛，且耐受性良好，为患儿提供了非侵入性的靶向治疗选择。
复星医药一直聚焦未被满足的临床需求，为患者提供高质量的医疗处理方案。将来，复星医药将继续秉持“让每个家庭乐享健康”的使命，加大研发投入，加快创新成果转化，同时深化与各方的合作，共同探求稀有病治疗的新路径，进步药物可及性，让更多患者受益。
参考文献：
1.成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗进展, https://rs.yiigle.com/CN115399202004/1443411.htm）8 Xin-xin Cao, et al. 2024 EHA P559）
2.Cao XX,Zhu Q,Zhen C,et al. EHA 2024 ABS. P559
3.中国稀有病联盟Ⅰ型神经纤维瘤病多学科诊疗协作组. [J].稀有病研讨, 2023,2(2):210-230.）
4.Jinhu Wang, Wenbin Li,Kang Zeng, et al. ASCO 2025 ABS. 10044
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