复星医药自研药芦沃美替尼片双顺应症获国家药监局同意上市
5月29日，复星医药宣布，自主研发的1类新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®；项目代号：FCN-159）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）同意上市。作为一款高选择性MEK1/2抑制剂，复迈宁本次获批的两项顺应症分别用于治疗：朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤成人患者，以及2岁及2岁以上伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的I型神经纤维瘤�。∟F1）儿童及青少年患者。复迈宁的双顺应症获批填补了相关稀有肿瘤领域的治疗需求，为患者提供了新的治疗选择。
复星医药执行总裁、全球研发中心首席执行官王兴利表示，“芦沃美替尼片的获批上市是复星医药深耕肿瘤及稀有病领域的重要里程碑。作为一家创新驱动的全球化医药健康产业尊龙Z6集团尊龙Z6集团尊龙Z6集团集团，复星医药一直聚焦未被满足的临床需求，积极加快稀有病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在稀有病患者中的可及性。将来，公司将持续推进芦沃美替尼片在其它顺应症的开发，造福更多患者。”
作为中国首个且目前独一拥有成人LCH及组织细胞肿瘤，2岁及以上儿童青少年I型神经纤维瘤�。∟F1）双顺应症药物，芦沃美替尼片是复星医药自主研发的创新型小分子靶向药物，经过高选择性抑制MEK1/2蛋白活性，阻断MAPK信号通路的异常激活，从而抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡[1][2][3]，从临床数据表现来看，芦沃美替尼疗效确切，安全性可控，相比现有药物起效更快，为临床治疗提供新选择。MAPK通路异常激活是多种实体瘤和稀有病的共同特征，例如成人组织细胞肿瘤和儿童NF1相关的丛状神经纤维瘤均与这一通路渐变密切相关，该通路的渐变被以为是疾病发生尊龙Z6集团的核心驱动要素[4]。相较于传统化疗和手术，靶向MEK的治疗方案具有精准性高、副作用可控的优势，为患者提供了更优选择[5]。
此外，芦沃美替尼片用于治疗成人Ⅰ型神经纤维瘤病于中国境内处于Ⅲ期临床实验阶段，该药品用于低级别脑胶质瘤、颅外动静脉畸形、儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症的治疗于中国境内均处于Ⅱ期临床实验阶段，其中，该药品用于无法手术或术后残留/复发的NF1相关的丛状神经纤维瘤成人患者、儿童朗格汉斯组织细胞增生症两项顺应症均已被国家药监局药品审评中心纳入打破性治疗药物程序。
根据IQVIA MIDAS?最新数据[6]，2024年，MEK1/2选择性抑制剂于全球范围的销售额约为20.68亿美元。截止2024年底，全球仅有几款MEK1/2抑制剂获批上市[7]。在中国，成人朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和组织细胞肿瘤顺应症尚无药物获批，因此，芦沃美替尼的获批上市为该类患者带来了治疗新希望。
关于成人朗格汉斯细胞组织增生症
和组织细胞肿瘤
朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）和埃尔德海姆-切斯特�。‥CD），属于稀有血液零碎肿瘤，80%以上LCH、ECD患者累及全身多零碎[8][9][10]。常常表现为：骨痛，丘疹或皮肤溃疡，心脏病如心衰、心�！⑿陌�，低蛋白血症，尿崩症，突眼症，呼吸困难，肝功能衰竭等，需积极治疗防止恶化。患者常因缺乏有效治疗手腕而面临预后差、生活期短的困境。传统手术、放化疗及骨髓移植的疗效有限，而芦沃美替尼片的Ⅱ期临床实验显示，独立评审委员会（IRC）基于PET应对评价标准（PRC）评价的经确认的客观缓解率（ORR）达82.8%，完全代谢反应（CMR）为62.1%，2年缓解持续工夫（DOR）率为 91.1%，中位至应对工夫仅2.9个月，明显改善了患者生活质量[11]。
关于儿童Ⅰ型神经纤维瘤�。∟F1）相关的
丛状神经纤维瘤
NF1是一种常染色体显性遗传�。氏殖黾易逡糯缘奶氐�，是最常见的神经纤维瘤病类型，占稀有病神经纤维瘤病(NF)的96%，临床表现多样，影响皮肤、眼部、神经等零碎。NF1通常存在多零碎受累，其中30%-50%存在从状神经纤维瘤(PN)[12]，在儿童期生长迅速，可形成多种并发症，且手术治疗难以完全切除、复发率高，迫切需求新的治疗手腕。研讨发现，经过抑制MEK活性，可以有效抑制肿瘤的有限增殖和生长，这也成为近年来相关疾病靶向治疗的热点-2。芦沃美替尼片的Ⅱ期实验数据显示，中位随访25.1个月时，基于神经纤维瘤和神经鞘瘤应对评价标准（REiNS）研讨者评价的经确认的ORR为 60.5%，1年DOR率为 87.6%，起效更快，中位至缓解工夫仅4.7个月，有效缓解肿瘤疼痛，且耐受性良好，为患儿提供了非侵入性的靶向治疗选择。
