复星医药自研1类创新药XH-S003胶囊PNH顺应症获批开展临床实验
2025年3月13日，复星医药宣布控股子公司浙江星浩澎博医药有限公司（以下简称“星浩澎博”）于近日收到国家药品监督管理局关于赞同XH-S003胶囊（恳求注册分类：化药1类；以下简称“XH-S003”）用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）开展临床实验的同意。星浩澎博拟于条件具备后于中国境内（不包括港澳台地区，下同）开展II期临床实验。
XH-S003为复星医药自主研发的补体零碎小分子抑制剂，拟用于治疗补体异常激活相关的疾病。XH-S003作为特异性的补体替代途径抑制剂，作用于补体零碎C5末端通路下游，能同时控制血管内和血管外溶血，起到比C5单抗药物具有更优的治疗效果，弥补了C5抗体的不足，同时为患者提供口服药物的选择。
王兴利
复星医药执行总裁、全球研发中心CEO
XH-S003获批开展II期临床是复星医药在稀有病领域持续创新的又一重要里程碑。PNH患者长期面临治疗选择有限、生活质量严峻的应战，复星医药一直以患者为中心，围绕未被满足的临床需求，积极推进稀有病药物的研发，填补相关疾病治疗领域的空白，提升创新治疗药物在稀有病患者中的可及性，造福更多中国患者。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种补体介导的慢性稀有血液疾病。PNH患者的造血干细胞由于PIG-A基因发生渐变，导致其产生易于被补体零碎过早毁坏的红细胞，从而引发血管内溶血(红细胞在血管内被毁坏)和血管外溶血(红细胞在脾脏和肝脏中被毁坏)，临床次要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓构成等。PNH是一种严重影响患者生活质量的稀有�。⒉÷试及偻蚍种坏蕉�，亚洲人群发病率高于欧美。抗补体C5疗法是既往国际公认的PNH标准治疗，但在抗C5治疗后，仍有大部分患者有残留贫血、疲惫和输血依赖，严重影响生活质量。
截至目前，XH-S003另一顺应症用于治疗IgA肾病等补体异常激活相关的肾小球疾病于中国境内处于II期临床实验阶段，并已完成澳大利亚及中国境内的I期临床实验。
