复星医药自研MEK1/2抑制剂FCN-159片第二个顺应症被纳入打破性疗法认定
内容来源：复星医药
(图为CDE官网公示信息)
I型神经纤维瘤�。� neurofbromatosis type 1，NF1）是一种常染色体显性遗传�。銻AS-丝裂原活化蛋白激酶（RAS-MAPK）信号通路加强，导致肿瘤沿神经生长。20％-50％的I型神经纤维瘤病表现为丛状神经纤维瘤（Plexiform neurofibromas，PN），并可能导致疼痛、功能损害、毁容和恶性转化等并发症[1]。目前，手术是这类肿瘤的次要治疗手腕，但疗效受限[2]，而对于成人患者来说，目前还没有药物获批。
2023年6月美国临床肿瘤学会年会（ASCO）上，以poster的方式展现了FCN-159在成人NF1的1/2期研讨结果汇总分析，研讨结果表明FCN-159治疗成人患者的ORR为45.1%，安全性良好。同时，FCN-159针对1型神经纤维瘤病相关的丛状神经纤维瘤的成人Ⅰ期临床研讨数据近日也同步发表于国际期刊BMC Medicine（2023 IF=9.3）[2]。研讨结果显示，FCN-159耐受性良好，不良事情可控，并在NF-1相关PN患者中显示出有希望的抗肿瘤活性，值得进一步研讨。
（图为BMC Medicine原文发表信息）
FCN-159片是复星医药自主研发的创新型小分子化学药物，拟次要用于早期实体瘤、I型神经纤维瘤、组织细胞肿瘤、动静脉畸形等的治疗。它是一款MEK1/2选择性抑制剂，可以抑制RAS通路异常惹起的肿瘤增殖。该新药用于成人 I 型神经纤维瘤的治疗于中国境内（不包括港澳台地区，下同）处于 III 期临床实验阶段，该新药用于成人和儿童 I 型神经纤维瘤治疗的中国、美国及欧洲的国际多中心 II 期临床实验仍在进行中；该新药用于组织细胞肿瘤、低级别脑胶质瘤以及动静脉畸形的治疗分别于中国境内处于II 期临床实验阶段；该新药用于治疗儿童朗格汉斯细胞组织细胞增生症/朗格罕细胞组织细胞增生症的II期临床实验恳求已获国家药监局同意。
参考文献
1.?Jett K, Friedman JM. Clinical and genetic aspects of neurofibromatosis 1. Genet Med 2010;?12:1-11..
2.?Hu X, et al. Phase 1 dose-escalation study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics, and anti-tumor activity of?FCN-159?in adults with neurofibromatosis type 1-related unresectable plexiform neurofibromas. BMC Med. 2023 Jul 3;21(1):230. doi: 10.1186/s12916-023-02927-2.
关于打破性疗法认定
为鼓励研讨和创制具有明显临床优势的药物，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《国家药监局关于发布＜打破性治疗药物审评工作程序（试行）＞等三个文件的公告》（2020年第82号），明确了打破性疗法的纳入范围：药物临床实验时期，用于防治严重危及生命或者严重影响生活质量的疾病且尚无有效防治手腕或者与现有治疗手腕相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。药审中心对纳入打破性治疗药物程序的药物优先配置资源进行沟通交流，加强指点并促进药物研发。
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